leczenie mukowiscydozy

Naukowcy opracowali nanocząstki, które dostarczają do komórek płuc zmieniające geny RNA. Docelowo mają one być dostarczane z pomocą rozpylacza i pomagać w różnych chorobach, w tym mukowiscydozie.

CFTR. Pod tymi czterema literami kryje się gen odkryty 30 lat temu, w 1989 roku. Naukowcy znaleźli go na długim ramieniu chromosomu 7. Pozwoliło im to na zrozumienie, jak powstaje i w jaki sposób jest dziedziczona jedna z najgroźniejszych chorób płuc – mukowiscydoza.

Debaty na temat chorób rzadkich były częścią konferencji naukowej w sobotę, 14 września, w Krakowie. Jednym z takich schorzeń jest mukowiscydoza. Zdaniem prezesa fundacji MATIO Pawła Wójtowicza cierpiące na nią osoby w Polsce żyją krócej niż w niektórych krajach.

Polscy chorzy na mukowiscydozę żyją o 15 lat krócej, niż pacjenci z mukowiscydozą w innych krajach Unii Europejskiej – alarmowali w poniedziałek eksperci i rodzice chorych dzieci na spotkaniu prasowym w Warszawie. Podkreślali, że są sposoby, aby to zmienić.

W ciągu kilku miesięcy, najwcześniej jeszcze przed wakacjami, zostanie przedstawiony program kompleksowej i koordynowanej opieki nad chorymi z mukowiscydozą – zapowiedział Andrzej Śliwczyński z NFZ na konferencji prasowej w Warszawie, poświęconej tej chorobie.

Właściwe leczenie i opieka już od pierwszych dni życia nad dziećmi chorującymi na mukowiscydozę pozwala unikać zaostrzeń i wydłuża życie – wskazują w Ogólnopolskim Tygodniu Mukowiscydozy specjaliści leczący tę ciężką i postępującą chorobę.

Mukowiscydoza to najczęściej występująca choroba genetyczna, zaliczana jednak do chorób rzadkich. Upowszechnienie wiedzy o mukowiscydozie, jej objawach, diagnozowaniu i leczeniu to cel Ogólnopolskiego Tygodnia Mukowiscydozy, który rozpoczyna się w poniedziałek 25 lutego.