terapia genowa

Całkowicie sparaliżowane myszy z przerwanym rdzeniem kręgowym odzyskały sprawność dzięki terapii genowej. Leczenie spowodowało regenerację włókien nerwowych.

Zolgensma to najdroższy lek świata. Jedna dawka kosztuje 9 mln złotych. Jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Chorzowscy lekarze podali go 5-tygodniowej dziewczynce.

Naukowcy przetestowali na naczelnych terapię genową, która skutecznie leczyła małpy z ciężkiego alkoholizmu. Procedura wymaga otwarcia czaszki, więc mogłaby pomagać tylko w najcięższych przypadkach.

Brytyjski zespół przetestował na myszach terapię, która znacznie ogranicza ubytki słuchu towarzyszące chorobie Norriego. To rzadka, ale wyniszczająca choroba powodująca wrodzoną ślepotę i późniejszą utratę słuchu.

Wirus, który po genetycznej modyfikacji jest w stanie przenosić około 20 razy więcej DNA, niż wirusy dotychczas stosowane w terapiach genowych, może znacznie rozszerzyć potencjalne możliwości leczenia – informuje pismo „Nature Communications”.

Według brytyjskich specjalistów terapia genowa jest skuteczna w leczeniu hemofilii typu B. Życie pacjentów z genetycznym zaburzeniem krzepliwości powraca niemal do normy.

Naukowcy starają się wykorzystać terapie genowe, komórki macierzyste i hodowle tkankowe do ratowania wzroku w ciężkich chorobach oczu. Pierwsze terapie są już dostępne, ale na razie pomagają w nielicznych schorzeniach - mówi prof. Maciej Krawczyński z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Na łamach „New England Journal of Medicine” naukowcy opisali potencjalny przełom w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej - ciężkiego złożonego niedoboru odporności. Z pomocą pojedynczego zabiegu terapii genowej udało się wyleczyć 48 z 50 dzieci z tą chorobą.

Naukowcy przywrócili władzę w odnóżach myszy z całkowicie przeciętym rdzeniem kręgowym - dzięki terapii genowej sprawili, że uszkodzone neurony zaczęły się same regenerować. Dalsze eksperymenty pokażą perspektywy wykorzystania takiego podejścia u człowieka.

Rodzice dziewczynki zbierają na terapię genową. Jej koszt to ponad 10 mln pln / 2 mln USD. Do tej pory zebrali prawie 4 mln pln, ale ich zbiórka dramatycznie zwolniła przez epidemię. Pieniądze są potrzebne natychmiast.