rdzeniowy zanik mięśni

Zolgensma to najdroższy lek świata. Jedna dawka kosztuje 9 mln złotych. Jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Chorzowscy lekarze podali go 5-tygodniowej dziewczynce.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jeszcze do niedawna był chorobą śmiertelną, a dzięki nowym terapiom, dostępnym teraz także w Polsce, staje się chorobą przewlekłą – oceniają eksperci w dziedzinie neurologii.

Szacujemy, że ok. 45 proc. pacjentów leczonych obecnie nusinersenem to osoby dorosłe. Mamy już własne dowody na skuteczność tej terapii u dorosłych nawet z zaawansowanymi objawami w momencie rozpoczynania leczenia – powiedziała PAP.pl kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM prof. Anna Kostera-Pruszczyk.

To przede wszystkim ogromny przełom w medycynie i neurologii dziecięcej – powiedziała PAP prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, odnosząc się do objęcia refundacją najdroższego leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

"Brak refundacji najlepszej terapii SMA to skandal, a ściąganie podatku od zbiórek na leczenie to czyste okrucieństwo" – ocenił w czwartek szef PSL Władysław Kosiniak-Kamysz. "Skandalem jest pański populizm i sztuczne zainteresowanie" – skomentował szef MZ Adam Niedzielski.

Polska stała się liderem w Europie, jeśli chodzi o leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - oceniają eksperci. Aż 85 proc. pacjentów włączonych do programu lekowego uzyskało poprawę stanu zdrowia.

Od 28 marca 2022 r. w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) badane są już wszystkie noworodki urodzone w Polsce, również pochodzenia ukraińskiego – poinformował Instytut Matki i Dziecka w Warszawie.

Rodzice dziewczynki zbierają na terapię genową. Jej koszt to ponad 10 mln pln / 2 mln USD. Do tej pory zebrali prawie 4 mln pln, ale ich zbiórka dramatycznie zwolniła przez epidemię. Pieniądze są potrzebne natychmiast. 

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) są w Polsce wyjątkowo szybko włączani do leczenia z użyciem leku o potwierdzonej badaniami skuteczności – mówili w czwartek eksperci. Za najważniejsze w kolejnym etapie uznano wprowadzenie badań przesiewowych oraz opieki koordynowanej tego schorzenia.

W naszym kraju na rdzeniowy zanik mięśni choruje około 300 osób. Preparat na SMA należy do pięciu najdroższych leków świata. Pojawiło się jednak światełko w tunelu.